قالت الدكتورة مي حسين، عضو اللجنة العليا للضمور العضلي الشوكي، إن مرض الضمور العضلي هو عبارة عن خلل في بروتين معين المفترض وجوده في الجسم والمسؤول عن نشاط بدايات الخلايا العصبية في العمود الفقري، موضحة أن عدم وجود البروتين يؤدي لضمور وضعف يبدأ تدريجيًا ثم تباعًا تبدأ الحالة في عدم الاستقرار ويبدأ حدوث تأخر، ومن ثم يبدأ الطفل فى فقدان الوظائف الحركية التي بدأ اكتسابها.
وأضافت "مي" خلال مداخلة هاتفية مع الإعلامي عمرو عبد الحميد ببرنامج "رأي عام" المذاع على فضائية "TeN"، اليوم الأربعاء، أن الطفل في بداية إصابته بالمرض يبدأ في عدم التحرك أو عدم الجلوس وحدوث مشكلة في حركة الأطراف، موضحة أن المشكلة الأبرز والتي تؤدي للوفاة هو حدوث خلل في الوظائف التنفسية التي تحدث نتيجة خلل في عضلات التنفس، وهو ما يؤدي لالتهابات صدرية مزمنة ودخول للمستشفيات بأعراض تنفسية حادة قد تصل إلى الوفاة.
وأوضحت عضو اللجنة العليا للضمور العضلي الشوكي، أنه يجب حصول الطفل على الحقنة قبل اتمامه العامين، قائلة: "الأمر له علاقة بفكرة الدواء، حيث إن الجين نفسه يدخل محمل على فيروس غير نشط أو غير حي ليدخل في الخلايا ويكون البروتين الناقص في الخلايا العصبية"، مؤكدة: "كل ما الطفل أتأخر في حصوله على الحقنة كلما حدث ضمور لعدد كبير من الخلايا وهو ما يؤثر سلبًا على العضلات ووظائفها وأصبحت فكرة الشفاء وتأخر المرض زائدة".