وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية“FDA”على عقار جديد لعلاج معظم مرضى التليف الكيسي، ويعتبر العلاج الذى يحتوى على التركيبة الثلاثية (الإكساكافتور / إيفاكافتور / تيزاكافتور) أول علاج لعلاج المرضى الذين يعانون من طفرة التليف الكيسي الأكثر شيوعًا، ويبلغ سعر العلاج 311 ألف دولار في السنة.
وتم اعتماد العقار للمرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 12 عامًا أو أكبر والذين لديهم طفرة F508del واحدة على الأقل في جين منظم توصيف غشاء التليف الكيسي (CFTR)، وهذا يشمل حوالي 90 ٪ من مرضى التليف الكيسي ، أو حوالي 27 ألف شخص في الولايات المتحدة ، وفقا لإدارة الأغذية والعقاقير.
وهناك حوالي 2000 طفرة معروفة في جين CFTR ، لكن طفرة F508del هي الأكثر شيوعًا، والتليف الكيسي هو نتيجة لبروتين معيب ناتج عن طفرة الجين.
وقالت ادارة الاغذية والعقاقير ان العقاقير الحالية التي تستهدف البروتين المعيب يمكن استخدامها لعلاج بعض المرضى لكن الكثير من المرضى لديهم طفرات لا تستجيب لتلك العلاجات، والعلاج الجديد هو مزيج من ثلاثة أدوية، ويساعد البروتين المعيب الناتج عن وظيفة طفرة CFTR.
جدير بالذكر أن التليف الكيسي هو مرض تدريجي يهدد الحياة، ويسبب تكوين مخاط سميك يتراكم في الرئتين والجهاز الهضمي وأجزاء أخرى من الجسم ، مما يؤدي إلى مشاكل شديدة في الجهاز التنفسي والجهاز الهضمي ومضاعفات أخرى ، مثل العدوى والسكري.
